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聯合新聞網
5小時前

科學人/失明能被治好嗎?光遺傳學加上護目鏡或許有點搞頭

2026年諾貝爾生理學或醫學獎(Nobel Prize in Physiology or Medicine)剛在10月5日把桂冠頒給發展出光遺傳學(optogenetics)的三位先驅,拿光訊號去操控神經細胞看起來很酷,但能怎麼應用才是大家關注焦點。恰好這幾天有一篇臨床試驗研究報告,顯示用光遺傳學和特製護目鏡可以讓盲人重見「光明」,各大媒體隨即刷起「失明者有救了」等誇張報導。但只要掀開宣傳包裝,會發現事情遠比新聞報得複雜許多。

光敏蛋白基因和特製護目鏡讓盲人重新抓到筆記本

2026年10月7日線上發表於《新英格蘭醫學期刊》(New England Journal of Medicine)的研究,發表了一項跨國臨床試驗結果。這研究團隊不走修復損壞感光細胞(photoreceptor)的老路,給10名因晚期視網膜色素變性(retinitis pigmentosa)失明的患者,注入帶有光敏蛋白(來自綠藻)的基因載體,並要求他們戴上特製光刺激護目鏡。結果10人中有6人的光敏感度出現大幅提升,增加幅度介於2到62.3倍之間,雖然變異很大案有達到臨床統計意義。部份患者戴上護目鏡後,甚至能順利找到門口、沿著地面黑線行走,或者精確伸手抓取桌上的筆記本。

壞掉的感光細胞救不回,那就叫看戲的神經細胞接棒

晚期視網膜色素變性這種疾病最棘手之處,在於負責接收光線的桿狀與錐狀感光細胞早就死得一乾二淨,傳統醫學面對這片廢墟基本上束手無策。然而,負責把訊號送到大腦的視網膜節細胞(retinal ganglion cell)卻依然堅守崗位。研究團隊靈機一動,決定繞過已死絕的感光細胞,直接把載有綠藻光敏蛋白ChrimsonR的腺相關病毒(adeno-associated virus)注入患者視力較差的單眼玻璃體內,強制讓這些節細胞具備感光能力。

瑞士巴塞爾分子與臨床眼科研究所所長羅斯卡(Botond Roska)與美國匹茲堡大學醫學院教授沙赫爾(José-Alain Sahel)指出,這項技術不必理會患者究竟是100多種突變基因中的哪一種,只要視神經還通,就能派上用場。沙赫爾說:「這些節細胞打從一開始就並非致病的細胞,因此它們是此療法的最佳候選人。」

他們真讓失明者重獲視力了嗎?

然而,普通環境光根本驅動不了這個蛋白,所以患者必須戴上一副內建攝影機的專用護目鏡。護目鏡會擷取眼前畫面,將亮度變化轉譯成單一波長的琥珀色光脈衝,精準投射到視網膜上驅動節細胞,再把訊號丟給大腦。10名受試者除了1例在注射後出現數分鐘內即緩解的暫時性中央視網膜動脈阻塞外,整體安全性相當良好。不過這並不代表盲人恢復所謂正常視力。羅斯卡坦言:「(患者)能夠偵測物體,但尚無法辨識臉孔」。原因在於接收基因治療的節細胞環狀排列在負責精細視力的黃斑部中心窩(fovea)四周,畫面解析度因此大打折扣。

未參與研究的英國牛津大學教授漢金斯(Mark Hankins)讚嘆:「該團隊已從一名病患擴展到十名病患,看到他們的光敏感度有所改善。論文中也看到這能為這些病患提供穩定的部份視覺功能恢復、某種光敏感度,並可持續四到五年,這些看似微不足道的步伐至關緊要。」

這場光遺傳學復明革命還缺哪一塊拼圖

這套療法呈現的是人工輔助的單色輪廓線索,離看清親人臉龐或閱讀書本還有很長的路要走。此外,患者必須花費大量時間接受護目鏡訓練,才能讓大腦學會解讀這種陌生光訊號。羅斯卡團隊目前正規劃朝高解析度視力邁進,預計還要再5到10年才能取得進一步發展。然而,對於全球150萬名視網膜色素變性患者以及廣大神經科學家而言,這項實驗證明了直接改寫視網膜神經功能可行,替未來結合更靈敏蛋白與先進影像演算法開闢了全新通道。

資料來源:

1.Sahel, J.-A., Roska, B., et al. (2026). Optogenetic therapy for restoring aspects of visual function. New England Journal of Medicine, 395(14), 1431–1443.https://doi.org/10.1056/NEJMoa2602215

2.Gene therapy can partly restore sight in blind people, researchers reveal | Blindness and visual impairment | The Guardian

3.Scientists Restore Limited Vision in Blind Patients Using Gene Therapy and Special Goggles

4.Gene therapy and special goggles give some blind people limited sight

(本文出自2026.10.13《科學人》網站,未經同意禁止轉載。)

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新聞來源:https://udn.com/news/story/6904/9844620